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“对于IV型患者，平日最大的风险之一在于颈部寰枢关节不稳定，一旦发生脱位，严重可致瘫痪，甚至危及生命alxs8 ¤cc”戴阳丽说，“而因持续的心肺功能受损、骨骼畸形及脊髓受累等，患者寿命也会受到严重影响，重型的寿命可能不超过30岁alxs8 ¤cc
转折来自于一款活性成分为依洛硫酸酯酶α的酶替代药物上市，2019年5月，它获得中国国家药品监督管理局上市批准，正式进入中国，用于治疗MPSIV型患者alxs8 ¤cc
床尾的透明密封袋里整齐叠放着用完的药品包装盒，这是王婷文的习惯alxs8 ¤cc
若不是女儿的疾病，她本有着令人称羡的人生alxs8 ¤cc从山东农村走出，一路奋斗到博士毕业，进了高校任职alxs8 ¤cc买了房，买了车，一家四口在宜居的杭州扎下了根alxs8 ¤cc
而如今，眼前的这款药无时无刻不在刺激着她的神经alxs8 ¤cc和诸多罕见病特效药一样，高昂的研发费用，狭窄的消费市场，早在诞生前，它就注定了天价的命运，在带来一线生机的同时，又让王婷文倍感绝望alxs8 ¤cc
希望本来寄托于医保alxs8 ¤cc早在2019年底，病友群就流传着这样一个消息，药有望在2020年进入浙江省的保障政策，患者每年只需额外承担10万元药费alxs8 ¤cc
2020年4月30日，浙江省医疗保障局等4部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，3类药物：阿糖苷酶α、阿加糖酶β、依洛硫酸酯酶α被确定为罕见病特殊药品谈判对象alxs8 ¤cc前两者分别用于庞贝病和法布雷病，费用也均在一年百万以上alxs8 ¤cc
当年儿童节前一天，在办公室上班的王婷文照例打电话到医保局咨询结果，这次对方明确回复，MPS今年无法纳入用药保障alxs8 ¤cc放下电话，心情跌落谷底，王婷文嚎啕大哭alxs8 ¤cc2天后，浙江省医保局正式发布公示，3款药物里只有依洛硫酸酯酶α落选alxs8 ¤cc
此时，距离婷婷确诊已近1年alxs8 ¤cc从医学上来讲，这种特效药只能“暂停”疾病的进展，却无法逆转已有的损伤，越早用药治疗，效果越好alxs8 ¤cc夫妻俩不得不做出了一个艰难的抉择，自费买药alxs8 ¤cc
aysk★cc们先将房子挂到网上，又申请了信用贷款，加上亲戚朋友的支持，勉强凑够了半年的药费alxs8 ¤cc在接下去的一年多里，王婷文还多次尝试和药企负责人沟通优